罕见病慈善援助项目与商业保险结合的患者援助模式创新研究_1.docxVIP

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《罕见病慈善援助项目与商业保险结合的患者援助模式创新研究》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

罕见病单病种发病率极低，但病种繁多，全球已知约7000余种。由于患者群体小、研发成本高，罕见病药物（孤儿药）价格通常极其昂贵，给患者家庭带来灾难性医疗支出。

传统单一支付模式难以支撑高昂的罕见病治疗费用，患者因病致贫、因病返贫现象突出。如何构建多层次保障体系，成为破解罕见病用药难题的关键。

本次调研旨在深入剖析药企赠药项目、慈善基金会与商业保险的协作机制，探讨多方共付模式的创新路径，为提升患者用药保障的可持续性提供决策参考。

研究不仅有助于填补罕见病支付模式的理论空白，更对完善我国多层次医疗保障体系、提升罕见病药物可及性具有深远的实践意义。

1.2研究范围与方法

本次调研聚焦于国内罕见病诊疗与支付领域，重点考察脊髓性肌萎缩症（SMA）、庞贝病、法布雷病等高值罕见病用药保障现状。

研究采用定量与定性相结合的方法，通过文献梳理、深度访谈与问卷调查，系统收集一手与二手数据，确保研究结论的科学性。

数据来源涵盖国家卫健委与医保局公开数据、慈善基金会年报、商业保险理赔数据以及患者倡导组织调研报告，样本覆盖华北、华东、华南等核心诊疗区域。

受限于罕见病数据的碎片化与部分商业险赔付数据的非公开性，本研究在测算市场规模与保障缺口时存在一定局限，结论需结合动态实践持续修正。

研究方法