基因治疗药物在罕见病领域的临床定价模型与市场准入挑战分析.docx

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《基因治疗药物在罕见病领域的临床定价模型与市场准入挑战分析》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

全球已知的罕见病超过7000种，但仅有约5%存在有效的药物治疗方案。基因治疗作为一次性根治性疗法，正在重塑脊髓性肌萎缩症、血友病等重大罕见病的治疗格局。

然而，其单次治疗费用常高达200万美元以上，对传统基于增量成本效果比的卫生技术评估框架形成巨大冲击。本调研旨在通过剖析Zolgensma、Hemgenix等标杆产品的定价逻辑，为支付方与制药企业构建价值共识提供分析基础。

研究聚焦于突破高定价下的支付僵局，系统评估按疗效分期付费、年金分期支付等创新模式的适用条件。同时，厘清长期