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临床医学研究与临床试验指南（执行版）

第1章总则与适用范围

1.1指南制定依据与目的

本指南的制定严格遵循《中华人民共和国药品管理法》、《医疗器械监督管理条例》及《药物临床试验质量管理规范》（GCP）等国家法律法规，旨在规范临床医学研究流程，确保试验数据的真实性、完整性与科学性。依据全球主要监管机构（如FDA、EMA、NMPA）发布的最新技术指南，结合我国临床流行病学现状，旨在统一不同医疗机构间临床试验的术语标准、伦理审查流程及数据记录规范。

明确指南的适用范围，涵盖从单臂、随机对照试验（RCT）到多中心、大样本的复杂临床研究，特别针对罕见病、罕见病基因检测及复杂病例的临床试验提供标准化操作指引。旨在解决临床研究中存在的“数据孤岛”问题，通过统一数据采集模板（如SDTM标准映射），确保不同中心收集的数据能够互联互通，为真实世界证据（RWE）积累奠定基础。强调“最小必要原则”，要求所有纳入指南的研究设计必须经过伦理委员会（IRB/EC）审批，且研究方案需明确界定排除标准，防止无关变量干扰试验结果。

目的不仅是规范流程，更是为了建立可复现的研究范式，通过标准化的执行路径，降低因操作差异导致的无效试验，提升我国临床试验的整体质量与公信力。

1.2适用人群与疾病范围界定

适用人群界定严格遵循“符合纳入标准且无严重合并症”的原则，主要针对18岁以上具有完全民