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生物制药技术与应用手册（执行版）

第1章生物制药基础理论与法规合规

1.1生物制品的分类与特性

生物制品是指利用生物体（包括微生物、动植物细胞、组织、器官等）或其代谢产物，通过生物工程技术或传统发酵、提取纯化工艺制成的、具有生物学活性的药物。其核心特性在于“活”与“用”，即药物本身仍保留着生物活性，能够直接作用于人体或动物机体以治疗疾病，这与化学药物完全不同。例如，胰岛素是动物胰腺提取的蛋白质，若发生热原反应或过敏反应，其生物活性即被破坏，无法发挥作用。生物制品种类繁多，主要依据来源和用途分为细胞与组织工程药物、单克隆抗体药物、疫苗、血液制品、基因工程药物等。以单克隆抗体为例，它是利用杂交瘤技术或基因工程手段，在细胞培养条件下大规模生产的人源化抗体蛋白。其分子量通常在150,000道尔顿至1,500,000道尔顿之间，由两条或多条重链和轻链组成，具有高度的特异性和亲和力，常用于癌症治疗如曲妥珠单抗或自身免疫病如阿达木单抗。

细胞与组织工程药物是目前研发热点，主要包括干细胞制剂、基因治疗载体及细胞因子等。例如，人骨髓间充质干细胞（hMSCs）被用于再生医学领域，通过诱导多能干细胞（iPSCs）技术，旨在修复受损的心脏或皮肤组织。这类药物制备过程复杂，涉及细胞分离、扩增、分化和功能验证，对培养箱的温度控制（通常维持在37℃±0.5℃）和气体环境（5%CO?