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新药研发与临床试验操作手册

第1章

新药研发前期规划与立项管理

1.1研发目标设定与可行性分析

研发目标设定是立项的基石，必须基于临床需求与科学创新，明确具体的治疗领域、疾病靶点及预期改善指标。例如，针对阿尔茨海默病，目标应聚焦于开发一种能显著延缓神经退行性病变的药物，预期改善患者认知功能评分，而非泛泛地宣称“治疗老年痴呆”。在设定目标时，需进行SWOT分析以评估优势、劣势、机会与威胁，确保目标的可执行性。例如，若发现某候选分子在早期合成中成本过高，目标需调整为寻找替代合成路径或降低生产成本，同时保持疗效不变。

可行性分析不仅包括技术可行性，还需涵盖法规可行性与时间可行性。例如，需评估目标分子是否符合当前药物警戒法规，以及完成从实验室到临床前研究的周期是否能满足药监局（如NMPA）的审评时限要求。明确研发终点（EndPoint）是设定目标的关键，通常分为短期终点（如安全性指标）和长期终点（如临床获益指标）。例如，对于肿瘤药，短期终点可能是肿瘤缩小率，而长期终点则是生存期（PFS）或无进展生存期（PFS）。设定目标时，必须量化关键性能指标（KPI），如药物的半衰期（T1/2）、最大耐受剂量（MTD）以及初步的药代动力学参数。例如，目标药物需具备至少48小时的半衰期，以确保持续给药效果。

最终的目标设定需形成书面报告，经首席科学家、药学负责人及伦理委员会共