新药研发流程与质量管理手册.docxVIP

新药研发流程与质量管理手册

第1章新药研发前准备与立项

1.1市场调研与可行性分析

首先需明确目标疾病的市场规模与未满足的临床需求，通过检索全球及区域权威数据库（如Genentech的Genentext数据库、FDA的Orphanet数据库），筛选出年发病率低于1例/10万人口但存在有效治疗手段的罕见病靶点，以验证项目的社会价值与商业潜力。深入分析竞品药物的临床数据，利用Meta分析工具整合多中心临床试验结果，对比候选药物在主要终点（如生存期延长、无进展生存期PFS）上的有效性指标，并量化分析其在安全性、药代动力学（PK）及药效动力学（PD）上的差异。

接着，评估全球及目标市场的支付意愿，参考美国医疗保险（Medicare）和英国国家医疗服务体系（NHS）对同类药物的报销政策，测算不同定价策略下的市场渗透率，确保产品具备可及性。随后，结合目标药物自身的临床前数据，进行初步的药代动力学建模，预测在先进先出（FIFO）或先进后出（FOFO）供应链下的库存周转率，以评估在大型冷链物流网络中的交付效率与成本。同时，分析潜在竞争格局中的“第二梯队”药物，评估其在进入临床三期之前已获批上市药物的疗效优势，通过构建竞争矩阵，识别核心差异化卖点（USP），避免研发资源被低效重复投入。

综合上述六项关键指标，利用加权评分法对候选药物进行可行性打分，设定项