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DNA纳米笼用于siRNA靶向递送的研究结题报告

一、研究背景与意义

RNA干扰（RNAinterference,RNAi）是一种由双链RNA介导的基因沉默现象，通过小干扰RNA（smallinterferingRNA,siRNA）特异性降解靶标mRNA，从而阻断相应蛋白质的表达，为肿瘤、遗传性疾病等多种疾病的治疗提供了全新策略。然而，siRNA作为一种核酸分子，在体内应用面临着诸多挑战：其本身稳定性差，易被血清中的核酸酶降解；分子量较大且带负电荷，难以穿透细胞膜进入细胞内；缺乏组织特异性，易引发脱靶效应，导致正常组织的基因沉默，产生毒副作用。因此，开发高效、安全的siRNA递送系统是实现RNAi临床应用的关键。

DNA纳米技术是近年来迅速发展的前沿领域，利用DNA分子的碱基互补配对特性，通过精确的序列设计和自组装，可以构建出具有特定三维结构的纳米材料。DNA纳米笼作为其中的典型代表，具有结构可编程性强、生物相容性好、尺寸可控等独特优势。其内部可装载siRNA等治疗分子，表面可修饰靶向配体实现特异性递送，为解决siRNA递送难题提供了理想的载体平台。本研究旨在构建一种基于DNA纳米笼的siRNA靶向递送系统，深入探究其递送效率、靶向性及体内外治疗效果，为RNAi疗法的临床转化提供实验依据和技术支持。

二、材料与方法

（一）实验材料

核酸与试剂：siRNA由上海吉玛制药技术