罕见病药物研发的中国路径.pptxVIP

罕见病药物研发的中国路径汇报人：行业研究部

目录中国罕见病药物研发现状审评审批制度改革与提速研发激励政策与制度创新本土企业实践与突破国际合作与生态共建未来趋势与战略建议010203040506

中国罕见病药物研发现状01

中国罕见病概况与定义3定义标准满足任一2000万患者规模全国约2000万人121+目录病种拟扩容至200+定义标准新生儿发病率1/10,000患病率1/10,000患病人数14万患者群体全国约2000万人每年新增超20万神经/代谢/血液系统占比70%目录管理2018年首批目录纳入121种疾病第二批拟扩容至200种以上核心矛盾病种繁多但单一病种患者稀少，研发动力与临床需求