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干细胞治疗产品的非临床研究汇报人：药品研发合规部

目录非临床研究指导原则总览非临床研究核心要求非临床安全性研究2025-2026年政策更新与监管趋势研发合规实操与案例0102030405

非临床研究指导原则总览01

指导原则出台背景与意义干细胞疗法已成为生物医学热点，但其非临床研究具有显著特殊性，国内此前缺乏针对性指导原则在《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》和《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则》基础上，针对干细胞产品提出特殊考虑和要求活细胞特性差异干细胞产品有效成分为活细胞，治疗机制、体内活性和毒性与常规药物差异显著种属特异性挑战细胞与人体相互作用具有种属特异性，传统非临床研究方法不完全适用评价标准缺失产品种类多、差异大、风险程度不同，亟需建立统一评价标准出台意义填补国内干细胞产品非临床研究指导原则的空白，建立统一评价标准，为产业规范发展提供技术支撑

适用范围与产品定义扩增基因修饰诱导分化转分化人源干细胞产品定义起源于人的成体干细胞（ASCs）、人胚干细胞（ESCs）和诱导多能干细胞（iPSCs），经体外操作获得的干细胞及其衍生细胞产品适用边界按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人源干细胞产品，非药品路径可参考执行

非临床研究三大目的01概念验证与有效性潜力对拟定作用机制进行概念验证，明确在拟定患者人群中使用的生物学合理性02体内命运与行为研究研究干细胞体内分布、