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2025年临床试验与伦理规范手册

第1章研究设计与伦理规范手册

1.1研究目标与科学问题界定

本研究旨在探索新型纳米载体递送机制在难治性非小细胞肺癌中的疗效与安全边界，核心科学问题聚焦于“纳米颗粒表面电荷修饰如何优化肺靶向递送效率并减少全身毒性”。定义主要研究终点为高剂量组相较于安慰剂组的客观缓解率（ORR）提升幅度，设定分析时点为治疗周期第12周，预期ORR提升不少于25%，且无生存期获益证据。

次要终点包括肺组织免疫组化检测的PD-L1表达水平变化、肺纤维化评分（FIBER）评分的改善率，以及血清中肿瘤标志物（如CEA、CYFRA21-1）的动态变化趋势。纳入标准严