多发性硬化症的疾病修正治疗药物经济学评价研究报告.docVIP

多发性硬化症的疾病修正治疗药物经济学评价研究报告

一、多发性硬化症疾病负担与治疗现状

多发性硬化症（MultipleSclerosis,MS）是一种以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫性疾病，好发于20-40岁中青年人群，女性发病率约为男性的2-3倍。据全球流行病学数据显示，目前全球MS患者已超过280万人，且发病率呈逐年上升趋势。在我国，MS虽被列为罕见病，但近年来确诊人数也在持续增长，保守估计患者数量已超过3万人。

MS的临床病程具有高度异质性，主要分为复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS）和进展复发型（PRMS）四种类型，其中RRMS最为常见，约占所有MS患者的85%。疾病的反复发作与神经功能进行性恶化，会导致患者出现肢体无力、感觉异常、视力障碍、共济失调等一系列症状，严重影响患者的生活质量与社会参与能力。随着病程进展，患者可能逐渐丧失独立生活能力，甚至需要长期护理，给个人、家庭和社会带来沉重负担。

从治疗角度看，MS的治疗目标已从单纯控制急性复发，转向延缓疾病进展、减少残疾累积、提高生活质量。疾病修正治疗（Disease-ModifyingTherapies,DMTs）是目前MS治疗的核心手段，通过调节免疫系统功能，减少炎症反应，从而降低复发率、延缓疾病进展。自1993年首个DMT药物干扰素β-1b获批上市以来，全球已