利用体内基因编辑技术修复遗传性酪氨酸血症I型（HT1）的FAH基因剪接突变.docx

PAGE2

利用体内基因编辑技术修复遗传性酪氨酸血症I型（HT1）的FAH基因剪接突变竞争分析报告

摘要

本报告聚焦于利用体内基因编辑技术，特别是双AAV载体递送CRISPR-Cas9系统及修复模板，通过同源定向修复（HDR）途径纠正遗传性酪氨酸血症I型（HT1）致病性FAH基因剪接突变的治疗策略竞争格局。

核心分析范围涵盖全球范围内处于临床前及临床开发阶段的体内基因编辑疗法，重点评估其在编辑效率、肝细胞再生优势及安全性方面的竞争态势。

核心发现表明，基于CRISPR-Cas9的HDR策略在HT1模型中展现出根治性潜力，但面临递送效率与脱靶风险的双重挑战。竞争格局正由单一基因敲除向精准修