聚乙烯亚胺：小干扰RNA递送载体的创新与挑战.docx

聚乙烯亚胺：小干扰RNA递送载体的创新与挑战

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种极具潜力的治疗策略，为众多疑难病症的攻克带来了新的希望。其核心在于将特定的遗传物质精准递送至靶细胞内，实现对异常基因的有效调控，从而达到治疗疾病的目的。小干扰RNA（siRNA）作为基因治疗领域的关键分子，能够通过RNA干扰（RNAi）机制，特异性地降解与之互补的靶mRNA，高效且精准地抑制特定基因的表达。这一特性使其在病毒感染性疾病、癌症以及遗传性疾病等多种病症的治疗中展现出巨大的应用潜力。例如，在癌症治疗方面，通过设计针对癌基因或相关信号通路关键基因的siRNA，能够有效阻断癌细胞的