CAR-T细胞治疗难治性自身免疫病的专家共识PPT.pptxVIP

CAR-T细胞治疗难治性自身免疫病的专家共识

目录02CAR-T治疗原理01背景与概述03适应症与患者选择04治疗实施流程05疗效与安全性评估06共识总结与展望

背景与概述01

自身免疫病基本概念免疫系统异常攻击自身免疫病（ADs）是因免疫系统错误攻击自身组织导致的疾病，涉及中枢神经系统、周围神经、肌肉等，如多发性硬化、重症肌无力等。抗体介导机制部分ADs由B细胞产生的自身抗体直接致病，如视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）中的AQP4抗体。分类多样性包括系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）等，需根据特异性抗体或临床表型分类。高致残风险疾病长期活动可导致器官不可逆损伤，显著影响患者生活质量与生存率。

难治性自身免疫病挑战未满足临床需求现有手段无法根治，亟需靶向性强、持久缓解的新疗法如CAR-T细胞治疗。复发难治定义需满足疾病持续中重度活动（如SLE的BILAG评分A级）且多线治疗失败（生物制剂/小分子药无效）。传统治疗局限糖皮质激素、免疫抑制剂等对部分患者疗效不足，或伴随严重副作用如感染、代谢紊乱。

CD19CAR-T在B细胞白血病中疗效显著，推动其向自身免疫病领域拓展。血液肿瘤成功经验CAR-T治疗发展背景B细胞相关靶点（CD19/BCMA）可清除致病性B细胞及浆细胞，适用于抗体介导的ADs。靶点选择依据动物模型显示CAR-T可穿透血脑屏障，对中枢神经系统自身免疫病（如