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2026年肝胆肿瘤基因治疗研究进展

综述

斥反应多用于晚期难治性肝胆肿瘤的联合治疗三年肝细胞癌基因治疗最新进展CART细胞治疗现商业化落地年月日由中国科学院广州生物医药与健康研究院牵头研发的靶向GPC的CRISPRCas增强型CART细胞注射液同步获得中国NMPA与美国FDA上市批

一、引言

肝胆肿瘤主要包含肝细胞癌、肝内胆管癌、肝外胆管癌等亚型，是全球范围内高发病

率、高致死率的恶性肿瘤。其中我国肝癌新发患者占全球总量42%以上，疾病负担位

居全球首位。现阶段临床主流治疗方案以手术切除、局部消融、化疗、靶向小分子药

物及免疫检查点抑制剂为主，但晚期患者普遍存在化疗耐药、肿瘤微环境免疫抑制、

术后复发转移率高等问题，且大量核心致癌靶点属于传统药物难以干预的“不可成药”靶

点，整体治疗效果受限，晚期患者5年生存率不足10%。

基因治疗凭借精准靶向肿瘤致病基因、重塑肿瘤微环境、激活特异性抗肿瘤免疫、攻

克不可成药靶点等独特优势，逐步突破传统治疗瓶颈。2026年，基因编辑、核酸药物、

细胞基因治疗、靶向递送载体等核心技术持续迭代升级，多款肝胆肿瘤基因治疗产品

年肝胆肿瘤基因治疗研究进展综述一引言肝胆肿瘤主