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儿童肾脏病从基础到临床的思考与展望

【摘要】近年来，随着单细胞组学、空间转录组学、多组学整合、人工智能及细

胞治疗等技术的迅猛发展，儿童肾脏病学正经历从传统表型与病理分类向机制驱

动的精准医学模式的深刻转型。国际上，在足细胞自身免疫机制、肾脏免疫微环

境重塑、新型生物制剂、补体靶向治疗、嵌合抗原受体T细胞治疗及慢性肾脏病

多通路保护等方面已取得突破性进展。本文围绕疾病机制解析、精准诊断、靶向

治疗、细胞治疗及疾病管理等领域进行系统论述，展望儿童肾脏病精准医学体系

的建设方向，为构建符合中国儿童特点的精准诊疗模式提供参考。

慢性肾脏病（chronickidneydisease，CKD）防控形势严峻，传统诊疗依

赖临床、病理及广谱免疫抑制，但儿童CKD异质性显著，传统分型难以指导个体

化治疗。单细胞组学、人工智能及生物细胞制剂等技术革新推动儿童肾脏病学进

入精准医学时代，研究重点正由表型描述转向分子通路、由广谱抑制转向靶向干

预、由延缓进展转向修复与重塑。现对近年重要研究成果进行总结并展望未来方

向。

一、精准医学驱动下的基础研究创新

1.单细胞与空间组学重塑肾脏疾病机制认知：对疾病机制的认知已深入至单

细胞与空间维度。通过跨平台单细胞空间转录组技术构建了人类糖尿病肾病（d

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