黏多糖贮积症的酶替代治疗与造血干细胞移植.pptxVIP

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CONTENTS（ERT）（HSCT）

CONTENTSHSCTERT

（MPS），（GAGs），，。MPSIIX，MPS，，/。MPS，：MPSI（Hurler）、；MPSIVA（MorquioA）、；MPSII（Hunter），。

：（MPS），（GAGs），。MPSIIX，。：（、、）、、、、、（、）。，MPSI，MPSIV。MPSI（Hurler）：、、、，；MPSII（Hunter）：，，，；MPSIVA（MorquioA）：，。

（MPS），（、）、、、，，Ⅰ，Ⅳ。：（GAG），（）（）；，MPSⅠα-L-，MPSⅡ。X，、、、；，MPSⅡX，，。（）、、（），、。

（ERT）

ERTERTERT，--（MP），（GAGs），GAGs，。ERT，；、，；/，，（ADAs）。ERTMPSIIERT（）；MPSIVAERT（elosulfasealfa）；ERT（pabinafuspalfa）；FDAtividenofuspalfa，MPSII。ERT（TfR），tividenofuspalfaGAGs%；PEG，，ERT。

ERTMPSIERT：MPSIα-L-，、/（ADL），、。MPSIIERT：β（）β（），GAG、，、。MPSIVAERT：elosulfaseal