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第10版药理学基因治疗药物

目录

CONTENTS

02.

04.

05.

01.

03.

06.

引言与概述

药理学特性评估

基础原理与技术

临床应用与实践

药物分类与机制

第10版更新与展望

01

引言与概述

遗传物质转移

主要针对单基因遗传病（如囊性纤维化）、癌症（如CAR-T细胞疗法）及部分获得性疾病（如HIV感染），通过基因增补、编辑或沉默等策略实现治疗。

疾病覆盖范围

技术分类

包括体外疗法（如造血干细胞基因修饰后回输）和体内疗法（如直接注射基因药物到病变组织），需根据疾病机制选择适配策略。

基因治疗的核心是通过病毒或非病毒载体将外源正常基因、基因编辑工具（如CRISPR-Cas