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儿童再生障碍性贫血诊疗共识（2025版）

一、引言

再生障碍性贫血（AA）是一种以骨髓造血功能衰竭和外周血全血细胞减少为特征的严重血液系统疾病。儿童再生障碍性贫血在病因、发病机制、临床表现、治疗反应及长期预后方面均与成人患者存在一定差异，具有其特殊性。随着对疾病本质认识的不断深入，以及诊断技术、支持治疗和新型疗法的快速发展，儿童AA的诊疗策略也在持续更新与优化。本共识旨在基于国内外最新研究进展与临床实践，为2025年及以后一段时期内儿童再生障碍性贫血的规范化、精准化诊疗提供参考依据，以期提高我国儿童AA的诊治水平，改善患儿长期生存质量。

二、流行病学与病因学

儿童AA的年发病率约为百万分之二至三，呈现两个年龄高峰，即2-5岁的幼儿期和10-25岁的青少年期。在亚洲地区，发病率可能略高于西方国家。

病因方面，约70%-80%的儿童AA为获得性，其中绝大多数（约75%）为特发性，即病因不明。已知的获得性病因包括：

1.药物与化学物质：如氯霉素、磺胺类、非甾体抗炎药、苯及其衍生物等。值得注意的是，药物相关性AA在儿童中相对少见。

2.病毒感染：特别是嗜肝DNA病毒（如乙型肝炎病毒）、微小病毒B19、EB病毒、巨细胞病毒及人类免疫缺陷病毒等。病毒感染可能通过触发异常的免疫反应或直接损伤造血干细胞导致AA。

3.电离辐射。

4.免疫性疾病：如嗜酸性筋膜炎、胸腺瘤等。

约20%-30%的儿童A