针对晚期肾上腺皮质癌（ACC）的罕见肿瘤药物市场：米托坦之外的新疗法开发与商业化极端挑战.docx

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《针对晚期肾上腺皮质癌（ACC）的罕见肿瘤药物市场：米托坦之外的新疗法开发与商业化极端挑战》

本报告概述

本报告聚焦于晚期肾上腺皮质癌（AdvancedAdrenocorticalCarcinoma,ACC）这一超罕见恶性肿瘤领域，深度剖析在米托坦（Mitotane）作为基石疗法长达半个世纪后，新药研发的突破性进展与商业化所面临的极端困境。

核心发现表明，尽管以IGF-1R抑制剂、PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂及靶向联合疗法为代表的精准医疗正在重塑研发管线，但受限于极低的发病率（全球年发病率约百万分之0.5-2），患者识别与招募构成了临床开发的最大瓶颈。

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