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慢性儿童血友病的凝血因子替代

1.背景

1.1什么是慢性儿童血友病

血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，核心是体内缺乏特定的凝血因子（常见为Ⅷ因子或Ⅸ因子），导致轻微创伤后就会出现持续性出血，甚至自发出血。而“慢性儿童血友病”特指在儿童时期确诊、需要长期接受治疗的患者——不同于成人血友病，儿童患者正处于生长发育的关键阶段，身体组织、关节、骨骼都在快速成长，出血带来的损伤会像“滚雪球”一样，从单次的关节肿痛，逐渐发展成慢性滑膜炎、关节畸形、肌肉萎缩，最终影响终身的行动能力和生活质量。我曾在临床见到一个7岁的患儿，刚确诊时只是磕了膝盖肿了几天，家长以为是普通扭伤，结果半年后孩子走路一瘸