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补体抑制剂在儿童风湿免疫性疾病中的应用总结2026

补体系统在多种风湿性和自身免疫性疾病中发挥着关键的致病作用，近年来补体靶向治疗已从基础研究走向临床实践，尤其是在抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）、非典型溶血性尿毒症综合征、视神经脊髓炎谱系疾病等领域取得了监管批准［1］；同时，补体生物标志物和基因检测为疾病诊断、预后判断及治疗监测提供了重要工具；未来，补体抑制剂有望拓展至狼疮肾炎、抗磷脂综合征等更多风湿病领域。

1药物概览：靶点、机制与国内可及现状

补体系统由经典、凝集素、替代三条途径汇聚于C3/C5，最终形成膜攻击复合物（MAC）［2］。临床可及和在研的补体抑制剂按靶点分类见图1。

1.1C5抑制剂包含依库珠单抗（eculizumab）、瑞利珠单抗（ravulizumab）及crovalimab，通过阻断C5裂解，同时抑制C5a生成及MAC形成。依库珠单抗在儿童获批用于非典型溶血尿毒综合征（aHUS）及阵发性睡眠性血红蛋白尿症；瑞利珠单抗的儿科适应证包括≥1月龄且体重≥5kg的aHUS和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）［3］；crovalimab已获批用于PNH，儿科应用范围为≥13岁且体重≥40kg。在风湿病领域均为超说明书使用。

1.2C5aR1抑制剂阿伐可泮（avacopan）选择性阻断C5a介导的髓系细胞活化。