补体抑制剂儿童应用2026.pptx

补体抑制剂儿童应用

目录contents01药物概览与可及性02临床应用与指征03用法监测与停药04未来展望与挑战

药物概览与可及性

C5抑制剂C5抑制剂包括依库珠单抗、瑞利珠单抗及crovalimab，通过阻断C5裂解，同时抑制C5a生成和膜攻击复合物形成，从而阻断末端补体通路。该机制在补体介导的多种疾病中发挥关键治疗作用，是儿童补体靶向治疗的重要药物类别。C5抑制剂的代表药物与作用机制依库珠单抗在儿童获批用于非典型溶血尿毒综合征和阵发性睡眠性血红蛋白尿症；瑞利珠单抗适用于≥1月龄且体重≥5kg的aHUS和PNH；crovalimab获批用于PNH，儿科应用限于≥13岁且体重≥40kg