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2026年基因治疗试题及答案

一、单项选择题（共10题，每题1分，共10分）

基因治疗的核心目标是：

A.通过化学药物改变细胞代谢

B.通过物理方法杀死病变细胞

C.将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷基因引起的疾病

D.利用免疫系统攻击病原体

答案：C

解析：基因治疗的基本定义即通过将外源正常基因或治疗性核酸序列导入患者靶细胞，以纠正基因缺陷或补偿异常基因功能，从而达到治疗疾病的目的。选项A描述的是传统药物治疗，选项B是物理疗法（如放疗），选项D是免疫疗法，均非基因治疗的核心目标。

以下哪种载体是目前体内基因治疗中应用最广泛的病毒载体？

A.腺相关病毒（AAV）

B.逆转录