2026课件：细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则.pptxVIP

细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则变更研究的科学指南

目录第一章第二章第三章概述与目的变更分类与分级变更研究要求

目录第四章第五章第六章变更评价要点申报与沟通附录与参考

概述与目的1.

指导原则制定背景与目标随着细胞治疗领域技术快速更新，工艺优化、产能扩增及原材料替代等变更需求激增，亟需统一的技术标准来规范变更管理流程。技术迭代需求针对细胞治疗产品的特殊性（如活细胞动态特性、工艺敏感性），建立与国际接轨的科学评价体系，填补我国在该领域变更监管的技术空白。监管科学化通过明确药学变更的研究方法和评价标准，确保从研发到上市后各阶段变更均能维持产品的安全性、有效性和质量可控性。全生命周期管理

适用产品类型涵盖经体外操作的人源活细胞药品（如CAR-T、TIL、干细胞疗法），以及细胞与非细胞成分的组合产品（以细胞部分为主）。明确不适用于输血用血液成分、未经处理的造血干细胞移植、生殖细胞及组织器官类产品，同时排除涉及药品设计根本性变更（如异体转自体）。强调申请人/持有人作为变更管理的首要责任人，需建立完整的变更控制体系，并基于风险评估开展可比性研究。要求在研发早期制定变更策略，重大工艺变更需在确证性临床试验前完成，确保关键临床数据的可靠性。排除情形责任主体要求前瞻性规划原则适用范围与核心原则

相关术语定义说明药学可比性研究：指通过头对头（head-to-head）或历史数据对比，证明变更