自体造血干细胞和祖细胞基因疗法治疗异染性脑白质退化症综合护理.pptxVIP

自体造血干细胞和祖细胞基因疗法治疗异染性脑白质退化症综合护理

目录CONTENTS02.04.05.01.03.06.治疗前评估与准备疾病基础与疗法原理治疗期核心管理护理团队协作要点治疗后长期护理质量监控与改进

01治疗前评估与准备

执行患者资格综合评估多系统功能筛查评估心肺功能（肺功能测试、心电图）、肝肾功能（血清肌酐、ALT）、血液系统（全血细胞计数）及感染状态（HBV/HCV/HIV/EBV/梅毒血清学），排除移植禁忌症。基因突变验证采用DNA测序技术确认ARSA或PSAP基因致病性变异，结合酶活性检测（白细胞或皮肤成纤维细胞中芳基硫酸酯酶A活性≤10%正常值）以确诊MLD亚型。临床分期