2026韩国专家建议：血小板生成素受体激动剂在重度再生障碍性贫血中的应用培训课件.pptxVIP

;目录;01;;分类标准：

重型（SAA）：中性粒细胞绝对值0.5×10?/L，血小板20×10?/L，网织红细胞20×10?/L，骨髓增生25%。

极重型（VSAA）：在SAA基础上，中性粒细胞绝对值0.2×10?/L，病情进展迅猛。

非重型（NSAA）：未达SAA标准，但持续血细胞减少，需动态监测进展风险。;;;;未满足的临床需求;02;血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）通过特异性结合血小板生成素受体（c-MPL）的跨膜结构域，激活下游信号通路（如STAT和MAPK），模拟内源性TPO的生物学效应。;常用药物类型及特性;;03;适应症与患者选择标准;;疗效评估指标与方法;04;关键推荐与更新要点;证据基础与临床研究;;05;典型病例分析;实践操作流程;;;;TPO-RA耐药性管理

耐药机制分析：

解释TPO受体突变（如MPLW515L）导致信号通路激活受阻的分子机制。

介绍替代药物（如eltrombopag切换为romiplostim）的跨品种转换策略。

联合治疗优化：

提出IST+TPO-RA+促造血细胞因子（如G-CSF）的三联方案，引用临床研究数据（总反应率提升至70%）。

特殊人群用药挑战;儿童患者应用：

说明TPO-RA在12岁以下患者的超说明书使用注意事项（需伦理审批及家长知情同意）。

推荐基于体重的剂量计算法（如0.8mg/kg/d）。

合并感染患者的处理：