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罕见病药物临床研发技术指导原则

一、总则

1.1目的与适用范围

罕见病患者基数小、疾病异质性强、自然史数据匮乏，传统“大样本、随机、对照”的临床研发范式在罕见病场景下常不可行或不符合伦理。本指导原则旨在为罕见病药物的临床研发提供可操作的技术路径，解决三个核心问题：如何在样本量受限的情况下获得充分的有效性证据、如何选择科学合理的试验设计与终点、如何利用真实世界数据与自然史研究弥补证据缺口。

本指导原则适用于：

?已在境外上市但尚未在中国境内申报的罕见病药物临床研发；

?国内外均未上市的罕见病创新药；

?已上市药物扩展罕见病适应症的补充申请研发。

本原则供药品注册申请人、临床研究机构、合同