基因沉默治疗简介.pptVIP

基因沉默治疗简介;目录;基因沉默治疗概述;定义与基本原理;;应用领域;基因沉默技术分类;双链RNA触发机制;单链ASO通过沃森-克里克配对与靶mRNA结合,形成RNA-DNA异源双链,直接阻断核糖体结合或招募RNaseH1酶切割mRNA,如治疗脊髓性肌萎缩的Nusinersen。;CRISPR干扰（CRISPRi);基因沉默治疗机制;;;表观遗传调控;基因沉默治疗的优势;;潜在治愈性;适用范围广;当前挑战与局限性;现有递送载体（如脂质体、病毒载体)在跨越生物屏障（如血脑屏障、细胞膜)时效率低下。非病毒载体常因血清蛋白吸附和网状内皮系统清除导致半衰期缩短，而病毒载体虽转染效率高，但存在插入突变风险和容量限制。;序列同源性干扰;免疫原性问题;未来发展方向;新型递送载体开发;;临床转化加速;THANKS