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近视治疗课题申报书

一、封面内容

近视治疗课题申报书

项目名称：基于基因编辑与人工晶体联合干预的儿童近视精准治疗研究

申请人姓名及联系方式：张明，zhangming@

所属单位：北京同仁眼科研究所

申报日期：2023年10月26日

项目类别：应用研究

二．项目摘要

本项目旨在探索一种融合基因编辑技术与可调节人工晶体的新型儿童近视治疗策略，以应对当前近视防控面临的挑战。现有研究表明，遗传因素与环境因素共同驱动近视发生发展，其中眼轴过度增长是主要病理特征。本项目基于前期对近视相关基因（如MSTN、COL4A1等）的功能解析，拟采用CRISPR/Cas9技术精准修饰高发突变位点，结合透明质酸基体的人工晶体植入术，构建多维度干预体系。研究将分为三个阶段：首先，通过动物模型（树鼩）验证基因编辑对眼轴生长调控的靶向效应；其次，优化人工晶体设计，实现动态屈光力调节；最后，开展临床试点，评估联合干预对延缓近视进展的疗效及安全性。预期成果包括：建立一套基于基因分型的个性化治疗方案，开发新型可调节人工晶体原型，并形成相关诊疗规范。本项目的创新性在于将基因治疗与物理干预有机结合，有望为高近视风险儿童提供更有效的防控手段，同时推动眼科精准医疗领域的技术革新。研究团队具备基因编辑、眼表手术及临床研究全链条技术储备，计划在三年内完成关键技术验证和初步临床验证，为后续推广应用奠定基础。

三.项目背景与研究意义