生物技术：亨廷顿专家谨慎乐观，认为QURE最终将获批准-副本.docxVIP

capitalMarkets

2026年10月6日

生物技术：亨廷顿专家谨慎乐观，认为QURE最终将获批准

我们的观点：我们邀请了亨廷顿病领域专家（KOL）审阅QURE的4年数据以及更广泛的竞争格局。

体而言，该专家认为上周的数据（注）依然令人鼓舞，并认为该药物最终获批的可能性很大（在极有可能批准的Adcom背景下，支持率PoS为60%），因为cUHDRS和TFC与自然病史相比仍有显著差异。TFC在3年和4年时均具有统计学显著性，且考虑到样本量较小（n=12）以及终点指标相比TFC更易变、敏感性更低，因此cUHDRS从3年到4年的“恶化”并不令人担忧。关于市场接受度，KOL指出她约150