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研究报告

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最低分化急性髓样白血病多学科决策模式中国专家共识（2026版）

一、共识背景与意义

1.最低分化急性髓样白血病概述

(1)最低分化急性髓样白血病（MDA-MDS）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特点是骨髓中原始细胞比例增高，但形态学上难以与正常髓系细胞区分。MDA-MDS的发病率随着年龄增长而增加，尤其在60岁以上人群中较为常见。据统计，全球每年新发MDA-MDS患者约为5万至10万例，我国每年新发病例数也在逐年上升。MDA-MDS患者预后较差，中位生存期约为1至2年，部分患者可能进展为急性髓系白血病（AML）。

(2)MDA-MDS的病因尚不完全明确，但研究表明，遗传因素、环境因素、化学物质暴露以及慢性炎症等因素可能与其发病相关。MDA-MDS的临床表现多样，包括贫血、出血、感染、发热、体重下降等症状。部分患者可能表现为无症状，仅在体检时发现。MDA-MDS的病理学特征为骨髓中原始细胞比例增高，形态学上表现为核浆发育不平衡、细胞核异常、染色质异常等。细胞遗传学和分子生物学检测发现，MDA-MDS患者存在多种异常染色体核型，如5q-、-7/7q-、-5/5q-等，以及一些特异性基因突变，如TP53、RUNX1、ASXL1等。

(3)MDA-MDS的治疗主要包括诱导化疗、支持治疗、靶向治疗和免疫治疗等。诱导化疗的目的是