基因治疗产品的生物分析：方法开发的策略.pdfVIP

２０２３，Ｖｏｌ．４０，Ｎｏ．５专家论坛

编者按当前，全球创新药的不断获批上市印证了生物医药产业正以里程碑式的速度发展，细胞与基因治疗产品成为

近年来积极开发的新型药物，此类药物大量进入临床前和临床研究阶段。据不完全统计，目前全球已有超过５５０项

ＣＡＲＴ治疗产品和超过３３０项ＡＡＶ基因治疗产品在临床试验中。生物分析包括药代（细胞）动力学、药效学、免疫原性

和生物标志物的分析，这是临床前和临床研究的重要内容，生物分析的数据是创新药申报和获批的核心数据之一。然

而，对于这类新型药物，生物分析的方法开发尚缺乏足够的文献资料供开发者参考。鉴于此，本刊特设专栏，从内容和

形式上探讨细胞与基因治疗在临床前、临床生物分析评价方法的一般框架和规范，后续我刊将持续刊发其他新型药物

分子（例如抗体药物偶联物）的生物分析，以期为各界提供国际前沿生物分析研究的实质性建议，为提升我国药物研

发的生物分析评价体系发挥积极作用。

基因治疗产品的生物分析：方法开发的策略

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