生物技术：亨廷顿专家谨慎乐观，认为QURE最终将获批准.pptxVIP

意见领袖背景-我们的KOL是东北某家大型亨廷顿病卓越中心的神经科医生和临床主任。该KOL诊治各期亨廷顿病患者，包括有家族史或接触过亨廷顿病基因的预诊断个体。在已确诊患者中，KOL每年诊治约150名患者，其中9%为1期，18%为2期，约73%为3期。大多数患者是通过其父母或祖父母曾在卢卡诊所接受治疗，或通过转诊来确诊的，只有少数患者此前曾被误诊。（伊西博士负责QURE、ALNY；布莱恩·阿布拉姆斯医生负责PTCT）。

KOL对QURE的批准持乐观态度-关于四年数据，回顾QURE显示出cUHDRS降低了44%（p=0.144）

,而第三年为80%；TFC降低了61%（名义p=0.008），而第三年为67%。KOL并不担心，认为数据仍然令人鼓舞，因为整体趋势具有临床意义，尤其是在TFC方面（KOL认为这是一个更有意义的终点,因为它衡量了患者整体功能，而cUHDRS可能因访视依赖性/噪音而只提供患者的一个片段）。

随着其他次要终点，如符号数字模态测试（SDMT）、斯特鲁普单词阅读测试（SWRT