儿童镰刀贫氟达拉滨减低强度预处理移植.pptxVIP

儿童SCD·移植专题儿童镰状细胞贫血氟达拉滨减低强度预处理移植氟达拉滨·减低强度预处理·造血干细胞移植·儿童SCD汇报人血液科移植团队日期2026年10月

汇报导览01疾病与移植困局SCD疾病负担与移植治疗的必要性及毒性挑战02氟达拉滨RIC方案减低强度预处理的方案构成与作用机制03临床证据与安全性植入率、生存率与GVHD等关键数据04前沿与展望无化疗预处理与基因治疗等未来方向

疾病与移植困局根治之路，始于对疾病负担的清醒认知从疾病负担到移植必要性，厘清治疗困局的起点01

SCD生存期被大幅压缩预期寿命随年龄增长断崖式下降，疾病负担沉重30万/年·全球新生儿最常见的遗传性血