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慢性骨髓增生异常综合征的造血生长因子治疗

一、背景：走进慢性骨髓增生异常综合征的世界

骨髓增生异常综合征，医学上常简称为MDS，是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病。通俗地说，骨髓这个“造血工厂”的生产线出了问题，造出来的血细胞质量不合格、数量也不够，导致外周血中一种或多种血细胞减少。患者常常面临贫血、感染、出血三大困扰，其中慢性贫血尤为突出，很多患者长年依靠输血维持生命，生活质量受到极大影响。MDS的异质性极强——同样被诊断为MDS，有的患者病情相对惰性，数年甚至更长时间内进展缓慢；有的患者则可能在较短时间内向急性髓系白血病转化，预后差异悬殊。正是这种异质性，决定了MDS的治疗必须高度个体化，没有千篇一律的方案。

在MDS的治疗版图中，支持治疗始终占据着基础性地位。支持治疗的目标不是彻底清除恶性克隆，而是通过“补缺补差”的方式改善血细胞减少带来的临床症状，降低并发症风险，提高生活质量，延长生存时间。而在支持治疗中，造血生长因子的应用是最具代表性的手段之一。造血生长因子是一类能够刺激骨髓造血细胞增殖、分化、成熟的生物活性物质，主要包括促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子、粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子以及新一代的红细胞成熟剂等。它们如同给疲惫的骨髓生产线注入“催化剂”，在一定程度上唤醒残存的正常造血功能，减少输血依赖，改善患者体力状况。对于许多不适合强烈化疗或造血干细胞移植的低