2026IPNA临床实践建议：儿童非典型溶血性尿毒症征合症和继发性血栓性微血管病变的管理PPT课件.pptxVIP

科普·医学健康教育认识罕见病：儿童aHUS与继发性TMA补体失控引发的儿童急重症DATE2026

内容导览01认识疾病从补体失控说起02诊断与分型先鉴别再定论03治疗策略靶向与对症并重04长期管理随访停药与守护

认识疾病罕见，但可被认识与应对01

罕见却可识别的儿童急症认识它，是守护孩子的第一步。补体系统功能异常导致的全身性血栓性微血管病本质血液里的防护部队误伤了自己的小血管。患病率全球约7/100万已列入我国第一批罕见病目录。人群约占六成儿童及青少年是最需要被看见的人群。

补体警报为何失灵补体本是免疫系统里的“警报器+灭火队”，负责清除病菌。警报持续拉响aHUS患儿补体旁路途径调控失灵，灭火队反攻自身血管内皮细胞，形成大量微血栓。膜攻击复合物其中C5b-9直接损伤血管壁。这条机制，正是后面所有治疗思路的起点。

三个求救信号：三联征三个信号同时出现，就要高度警惕。“aHUS的典型表现被称为“三联征”，是识别它的核心线索。—记住这三个信号，就能一眼认出它提醒：三个信号同时出现，就要高度警惕。微血管病性溶血性贫血红细胞被血栓撕碎，化验可见破碎红细胞、乳酸脱氢酶升高、结合珠蛋白降低。血小板减少血小板被大量消耗。急性肾损伤肾脏因微血栓缺血受损。

原发与继发：两类TMA同样是血栓性微血管病（TMA），病因却分两大类。补体介导的aHUS（CM-aHUS）自身免疫·补体