浅谈统计与临床试验.pdfVIP

淺談統計與臨床試驗 林 慧 一、 前言 為了確保藥品能符合美國食品藥物管理 局的審核及藥品的安全性 (safety) 和有效性 一些頭痛或牙痛的患者經常會到藥房裡 (efficacy), 統計方法在研究發展的各個階段 買一些止痛藥來服用。 過了約半個鐘頭之後, 為極重要的工具。 在下面各小節中, 我們敘述 疼痛的症狀減輕了許多。 他們於是又可以恢 了研究開發的各個階段及統計所扮演的角色。 復平常的生活步調。 藥房裡琳瑯滿目的藥品 可以減輕病痛, 又可以醫治各種疾病, 如高血 其中包括了臨床前的試驗和臨床試驗。 在第 壓 ,、 心臟病等等, 這些 “救命神丹”到底是什 三節 中我們將討論設計臨床試驗及分析實驗 麼? 他們又是如何產生的呢? 本文將對這 結果時, 統計上的一些考量因素。 些問題作一簡略的答覆。 大略描述藥品的研 究開發過程, 以及統計在這過程 中所扮演的 2.1 臨床前的試驗 (Preclinical 角色。 Trials) 開發新藥的第一個步驟即是開發 成此 二、 藥品研究開發過程 新藥的化合物。 此過程稱為藥品開發 (drug 一個新藥從研究開發到上市需要冗長的 discovery)。 在這個階段, 化學家及其他研 究人員針對特定疾病找出治療此疾病的一個 時間。 根據 「今日美國」( USA Today) 的報 導, 這個過程平均費時十二年又八個 月。 實 新的化合物。 然後變化分子結構 (molecular 驗室中藥品成分的開發佔據了前面的三年半。 structure) 以期找到最佳效果的 合。 在這 再來是為期六年八個 月的人體試驗。 而後藥 階段中, 我們需以動物 (如老鼠) 作試驗, 以 廠即將這些試驗結果送至美國食品藥物管理 測試其反應值, 觀察對藥理 (Pharmacolog- 局 (Food and Drug Administration, 簡 ical) 方面的活動, 及找出不同劑量與反應值 稱 FDA) 審核。 美國食品藥物管理局一般的 的關係。 審核時間為二年六個月。 如果審核通過, 廠商 為了確保試驗結果具有科學上的效力, 即能將此新藥推出市面。 於是這家廠商的股 此時我們需用到多種統計方法來設計實驗及 票也跟著大漲。 分析結果。 例如在開發化合物的過程涉及到 1 2 數學傳播 十九卷二期 民 84 年 6 月 多種因素。 為了能有效地找 出此化合物及達