正确评估化疗方案长期疗效的有关问题——访李晖教授.pdfVIP

中国小儿血液与肿瘤杂志 2011年 10月第 16卷第5期 JChinaPediatrBloodCancer，October2011，Vol16，No．5 ·237 · · 专 家笔谈 · 正确评估化疗方案长期疗效的有关问题 — — 访李晖教授 吕善根 吕善根问(以下简称问)：李晖教授，您是我国 表 1 决定样本含量的因素 著名的医学统计学的资深老专家，长期从事教学、科 研工作，桃李满天下，如今虽年逾八旬，但热心为国 内部分医学杂志中的论文刊登前进行统计学把关， 令人敬佩。现本刊 (中国d,JL血液与肿瘤杂志)有 作者和读者对有关小儿血液病、肿瘤的疗效评估中 的一些问题，向您请教。 李晖答(以下简称答)：老同学别太抬举我了， 我离开科研、教学一线已经十多年了，如还能为你们 专业尽点微薄之力，十分高兴。 问：对 白血病、肿瘤的化疗方案，评估一般需要 观察几年?为什么? B为假阴性错误 答：对这类恶性疾病疗效的评估，仅用治愈率、 有效率和缓解率等指标来衡量是不够的，因为它还 问：单一研究中心的疗效结果可信度有多少? 常有复发的情况发生，因此往往需要分析各阶段 有什么缺陷? (如 1年、3年、5年…)生存率和生存时间(如中位 答：这里的 “单一研究中心”是否指某一个单位 生存期)，以更深刻的反映疗效和预后。至于需要 研究观察的结果?一个单位的结果就代表它所在的 多少年，这要根据疾病本身的规律来考虑，一般来 环境、条件下所观察的结果 (如地区、疾病类型、病 说 ，我看临床上至少也需观察5年或 1O年，即5年、 期、治疗方案、对象的人选和剔除标准、观察时间长 lO年生存率，因为时问越长复发的概率越小。 短、疗程……等等)，只要条件控制严，所用方案规 问：所需观察病例数最少多少例为宜? 范、统一、评估标准科学、真实，数据处理可靠，还是 答 ：这关系实验设计的问题，即科研中对样本含 应该相信的。 量的估计问题。一般来说，样本含量越大，越能反映 问：国际上现在为什么提倡多中心、大样本的疗 机遇 (随机)变异的客观真实情况，增加精度，缩短 效研究结果?有什么优点? 置信区间的距离，但无限地追求大样本，而忽视实验 答：由于事物的千差万别 (个体变异)，不可能 条件和对其他误差的控制，并不是一个科学的办法。 要求每一个单一研究中心所得结果会是完全相同 在保证研究结论具有一定可靠性的条件下，确定最 的，即使同一中心再观察另一组同样的病人也不可 少的样本含量即可。 能完全重复结果，观察的单位多了，只要条件相同， 在科研E样本含量的估计与科研本身提出的要求