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中国医学伦理学2003 年 2 月第 16 卷第 1 期总第 87 期 —29 —
浅谈基因治疗的现状及其面临的困境
(第四军医大学口腔医院 ,陕西 西安 710032)
梁 照
〔摘 要〕基因治疗将在未来的疾病治疗中扮演重要的角色 ,然而这一新颖的技术却面临着诸多问题。
本文论述了基因治疗的发展现状及其所面临的技术难题。
〔关键词〕基因治疗 ;现状 ; 困境
( )
〔中图分类号〕R4599 〔文献标识码〕A 〔文章编号〕1001 - 8565 2003 01 - 0029 - 02
The current situation and problems of gene therapy
Liang Zhao (Buccal Hospital , the Forth Military Medical University Xi ’an 710032)
Abstract : Gene therapy will be a brand - new star in the futures medicine. But it has to face and solve many prob
lem so as to become more reliable. The paper focused on the current situation and its technical problems.
Key words : Gene therapy ;Current Situation ;problem
基因治疗是随着现代分子生物学研究进展而诞生的一 用逆转录病毒载体将目的基因引入靶细胞、靶细胞输回体
个新概念。其基本含义是通过遗传或分子生物学技术在基 内。目前的基因治疗均采用上述方法。
( )
因水平上治疗各种疾病。近 20 年来 ,这种与高科技相关的 第一类基因治疗是腺苷脱氨酶 ADA 治疗。ADA 缺陷
( )
新尝试引起了生物学、免疫学、临床医学等各界学者的极大 引起致死性的重症联合免疫缺陷病 SCID ,1990 年 9 月 ,NIH
关注 ,并在世界范围内逐渐兴起 ,近几年发展较快。基因治 的Blaese 等进行的首项获准基因治疗即为 ADAT 细胞疗法。
疗的兴起 ,增加了人们征服恶性疾病的信心 ,使人们看到了 该研究目的有二 :1 、评价 AD/ 自身 T 细胞疗法的治疗作用 ;
新的曙光 ,无论在理论上或实际应用上均有重大意义。 2 、了解目的基因在体内表达时间。首先是一位 4 岁 SCID 女
1 基因治疗的基本现状 孩开始接受治疗。初步结果是 :未见到转移外援基因至体内
人体基因治疗目前限于基因替代疗法 , 即让正常功能基 有明显副作用 :患儿临床情况大大改善 , 已正常上学,患感染
因替代缺陷基因而发挥疗效。基本程序是:分离病人细胞 , 不高于正常人平均次数 :体内外免疫功能实验均有改善 ; T
细胞 ADA 水平稳定而持续升高 , 第 8 次治疗后达正常的
〔收稿日期〕2002 - 11 -
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