实用性随机对照试验及其方法学特征思考.pdfVIP

维普资讯 北京中医药大学学报 第31卷第 1期2008年 1月 JournalofBeijingUniversityofTraditionalChineseMedicine Vo1．31No．1Jan．2008 · 科研思路与方法 · 编者按：有鉴于国家 “十一 ·五”期间中医药各类科研计划凸现了中医临床研究项 目的重要性；辨 证论治具有原创思维与原创优势，然其疗效评价系临床科研的瓶颈17题；构建中医 自身规律与循证 医学理念新旧结合的适用于中医复杂性干预的疗效评价方法，积极探索被认可、能推广、立得住的 临床研究方法系统，将是一件具有紧迫性与现实意义的工作。本文重点研讨的实用性随机对照临 床试验方法，将对中医药治疗重大疑难疾病，常见病、多发病的科研顶层设计与实验方案的优化产 生重要的影响，具有一定的参考价值。 实用性随机对照试验及其方法学特征思考 青雪梅 房繁恭 刘保延 王永炎 (中国中医科学院临床基础医学研究所 北京 100700) 摘要： 介绍了实用性随机对照试验的概念和背景，以及它与解释性随机对照试验方法的区别，并 针对 国际上典型案例举例解析，进一步探索实用性随机对照试验方法学的特征。以期为根据 中医 临床特点寻找合适的疗效评价方法提供帮助。 关键词：随机对照试验；实用性随机对照试验；解释性随机对照试验；方法学 中图分类号 ：R2-03 Pragmaticrandomized controlledtrialsanditsmethodologicalfeatures QINGXue—mei，FANGYi—gong，LIUBao—yan，WANGYong—yan (ChinaAcademyofChineseMedicalSciences，Beijing 100700) Abstract： Theconceptandthebackgroundofpragmaticrandomized controlledtrialsareintroducedin this article， and the differences between pragmatic randomized controlled trials and explanatory randomizedtrialsarealsodescribed．Themethodologicalfeaturesofpragmaticrandomizedcontrolledtrials arefurtherexplored bymeansofsometypicalcasesstudyofpragmaticclinicaltrials． Keywords：randomizedcontrolledtrials；pragmaticrandomizedcontrolledtrials；explanatory randomized controlledtrials；methodology 随机对照试验 (randomizedcontrolledtrial，RCT) 实用性RCT却满足这种循证需求，弥补了单纯解释 已被 国际上公认为临床防治性研究方法的金标准， 性 RCT设计的不足。 主要有两种设计形式：解释性随机对照试验 (ex— 1 实用性随机对照试验的概念、背景 planatory randomized controlled trials， explanatory 实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的 clinicaltrials)和实用性随机对照试验 (pragmatic 试验，主要 目的是effectiveness，是指在常规条件或 randomizedcontrolledtrials，pragmaticclinicaltrials)。 实际临床情况下，干预产生的作用；解释性 RCT是 解释性 RCT广泛应用于药物研究发挥 了不可磨灭 测量干预效力 (efficacy)的试验 ，以解释干预的特异 的作用，但是解决临床复杂干预的研究尚有缺陷，而 性作用机理为 目的，重点强