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基因治疗的基本战略思想 基因治疗的基本概念 基因治疗的基本内容 基因转移的基本方式 基因治疗的分子机制 基因治疗的基本概念 定义 用正常基因取代病人细胞中的缺陷基因,以达到战胜分子病之目的。 患者是一位患有严重复合型免疫缺陷疾病(SCID)的四岁小姑娘艾姗蒂,她从父母处各继承了一个有缺陷的腺苷酸氨酸酶基因(ada),造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶,而腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能说必需的。 基因治疗的基本内容 基因诊断 基因分离 载体构建 基因转移 基因治疗的步骤 基因诊断 是指用放射性同位素(如 P )、荧光分子等标记的DNA分子做探针,利用DNA分子的杂交原理,坚定被检测样本的遗传信息,从而达到检测疾病的目的。 基因诊断常用技术方法 (一)核酸分子杂交技术 基因诊断现状 基因诊断技术在诊断遗传性疾病方面发展迅速。目前,人们已经可以对几十种遗传病进行产前诊断。 基因转移的基本方式 体内疗法: 感染缺陷型重组病毒颗粒的直接注射 DNA重组分子直接注射横纹肌 由呼吸道吸入气溶胶 基因枪轰击转移 电穿孔导入 体外疗法 一般通过病毒转染的方式进行基因转移 基因治疗的分子机制 正常基因 通常用于矫正各种基因缺陷型的遗传病(如血友病、地中海贫血等) 反义基因 用于治疗病毒感染或肿瘤疾病 自杀基因 用于治疗癌症。 谢谢大家! * 1990年9月14日,美国科学家进行了世界上第一例临床基因治疗。 基因治疗SICD过程的示意图 携带正常ada基因的细菌 某种病毒 Ada基因整合到病毒核酸上 该病毒感染T淋巴细胞,同时将ada基因导入T淋巴细胞 将携带正常ada基因的T淋巴细胞在注入患者体内 培养T淋巴细胞 从患者体内分离出T淋巴细胞 产生缺陷的原因: 入侵病原微生物基因的表达。 人类自身的遗传物质发生变异。 限制性内切酶谱分析法 DNA限制性长度多态性分析 (restriction fragment length polymorphism, RFLP) 等位基因特异寡核苷酸探针(allele specific oligonucleotide, ASO) (二)聚合酶链反应 (PCR)(三)基因测序(四)基因芯片 检测镰刀形细胞贫血症 检测苯丙酮尿症 Β珠蛋白的DNA探针 苯丙氨酸羟基化酶基因探针 (3)对恶性肿瘤进行基因诊断的原理和过程 突变基因探针 1.构建基因探针 尼龙膜 2.提取DNA,经热处理成单链DNA 待测组织单链DNA 3.进行PCR扩增,得到大量单链DNA 4.将DNA转到一种特制的尼龙膜上 探针与突变基因结合 5.探针与DNA杂交,含有突变基因,就会形成特定的颜色的杂交斑 突变DNA *
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