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基因治疗的基本战略思想 基因治疗的基本概念 基因治疗的基本内容 基因转移的基本方式 基因治疗的分子机制 基因治疗的基本概念 定义 用正常基因取代病人细胞中的缺陷基因，以达到战胜分子病之目的。 患者是一位患有严重复合型免疫缺陷疾病（SCID）的四岁小姑娘艾姗蒂，她从父母处各继承了一个有缺陷的腺苷酸氨酸酶基因（ada），造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶，而腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能说必需的。 基因治疗的基本内容 基因诊断 基因分离 载体构建 基因转移 基因治疗的步骤 基因诊断 是指用放射性同位素（如 P ）、荧光分子等标记的DNA分子做探针，利用DNA分子的杂交原理，坚定被检测样本的遗传信息，从而达到检测疾病的目的。 基因诊断常用技术方法 （一）核酸分子杂交技术 基因诊断现状 基因诊断技术在诊断遗传性疾病方面发展迅速。目前，人们已经可以对几十种遗传病进行产前诊断。 基因转移的基本方式 体内疗法： 感染缺陷型重组病毒颗粒的直接注射 DNA重组分子直接注射横纹肌 由呼吸道吸入气溶胶 基因枪轰击转移 电穿孔导入 体外疗法 一般通过病毒转染的方式进行基因转移 基因治疗的分子机制 正常基因 通常用于矫正各种基因缺陷型的遗传病（如血友病、地中海贫血等） 反义基因 用于治疗病毒感染或肿瘤疾病 自杀基因 用于治疗癌症。 谢谢大家！ * 1990年9月14日，美国科学家进行了世界上第一例临床基因治疗。 基因治疗SICD过程的示意图 携带正常ada基因的细菌 某种病毒 Ada基因整合到病毒核酸上 该病毒感染T淋巴细胞，同时将ada基因导入T淋巴细胞 将携带正常ada基因的T淋巴细胞在注入患者体内 培养T淋巴细胞 从患者体内分离出T淋巴细胞 产生缺陷的原因： 入侵病原微生物基因的表达。 人类自身的遗传物质发生变异。 限制性内切酶谱分析法 DNA限制性长度多态性分析 (restriction fragment length polymorphism, RFLP) 等位基因特异寡核苷酸探针(allele specific oligonucleotide, ASO) （二）聚合酶链反应 (PCR)（三）基因测序（四）基因芯片 检测镰刀形细胞贫血症 检测苯丙酮尿症 Β珠蛋白的DNA探针 苯丙氨酸羟基化酶基因探针 （3）对恶性肿瘤进行基因诊断的原理和过程 突变基因探针 1.构建基因探针 尼龙膜 2.提取DNA，经热处理成单链DNA 待测组织单链DNA 3.进行PCR扩增，得到大量单链DNA 4.将DNA转到一种特制的尼龙膜上 探针与突变基因结合 5.探针与DNA杂交，含有突变基因，就会形成特定的颜色的杂交斑 突变DNA *