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《医学遗传学》网络课程 主讲人：郭奕斌 中山医学院医学遗传学教研室 第十三章、遗传病的治疗 * ****《医学遗传学》CAI教学 **** * 第一节、手术治疗 第二节、药物治疗 第三节、饮食疗法 第四节、基因治疗 是指运用DNA重组技术修复患者细胞内有缺陷的基因，使 细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的，包括：1、基 因修正，即定点导入外源正常基因，代替有缺陷的基因，而 对靶细胞基因组无任何改变；2、基因添加，即非定点导入 外源正常基因，而没有去除或修复有缺陷的基因。 【例】电视机的修理，方法有二。 一、基因治疗的策略 * ****《医学遗传学》CAI教学 **** * (一)基本方式 1、生殖细胞基因治疗：可根治，但难且涉及伦理问题。 2、体细胞基因治疗：易但无法控制不传给下一代。 (二)必须具备的条件 1、疾病的发病机制及相应基因的结构功能清楚； 2、纠正疾病的基因已被克隆，而且该基因表达与调控的机制与条件清楚； 3、导入基因具有适宜的受体细胞，并能有效表达； 4、具有安全有效的转运载体和方法。 * ****《医学遗传学》CAI教学 **** * 二、基因转移的方法 (一)目的基因的转移 1、物理方法 (1)直接注射法：体外显微注射，一次只能注射1个。体内注射，外源DNA摄入量大。 (2)电穿孔法：高压脉冲电场