小核酸制药产业发展模式探索.pdfVIP

2014年 11月20日 第23卷第 22期 中目茜 · 本刊视线 · Vo1．23，No．22，November2O，2014 ChinaPharmaceuticnts JournalViews 小核酸制药产业发展模式探索 寿晶晶，刘姝晶，陈 燕，孙全亮 (国家知识产权局知识产权发展研究中心，北京 100088) 摘要：目的 研究适合国内小核酸制药产业的发展模式。方法 通过分析小核酸产业状况、国内外小核酸发展模式和企业专利技术特点， 确定适合国内产业的发展模式。结果 在对现有状况进行评价的基础上，确定了适合国内小核酸产业发展的多主体共同参与模式。产业 创新联盟是生物医药领域多主体共同参与链式发展模式的主要形式。结论 多主体共同参与的链式发展模式是国内小核酸产业发展较 优 的选择 。 关键词 ：新药创制；兼并重组；专利布局 ；发展模式；产业联盟 中图分类号：F207；F407．7；R954 文献标识码 ：A 文章编号：1006—4931(2014)22—0001—04 小核酸通过RNA干扰 (RNAi)阻碍特定基因的翻译或转录， 近期 RNA干扰药物在临床试验和药物输送技术上的进展使 抑制致病蛋 白质的合成 ，可以从基因水平根治疾病 。]。基于小 医药企业重拾信心 ，再度进行行业布局。2012年，赛诺菲宣布扩 核酸的RNA干扰技术被认为是 目前最具潜力的基因治疗方法， 大与Alnylam公司 (阿尔尼拉姆公司)在 RNA干扰研究领域的合 因此成为各国的新药创制热点 】。作为一个新兴的制药领域 ，国 作 ，将投入约7亿美元收购后者约 12％的股份。同期，罗氏公司 内外企业在发展小核酸制药产业上具有不同的特点。笔者以小核 与 Santaris公司进行战略合作 ，首先投入 1000万美元支持此项 酸制药技术的专利数据为切入点，结合产业信息，探讨国内小核 研究计划，并设立总额高达 1．3亿美元的里程碑基金。Santafis公 酸产业的发展模式。 司宣布 ，和葛兰素史克公司及施贵宝公司建立了研发合作关系。 1 产业背景 2013年，Dicerna医药公司再次募资6000万美元用于RNA干扰 1998年 ，华盛顿卡耐基研究院的科学家 Fire和麻省大学医 抗癌技术的研发。同年 ，美国Arcturus公司投入了500万美元支 学院的Mello首次利用特别设计的RNA分子阻断了特定蛋白质的 持其从Marina生物技术公司获得的RNA干扰技术和 自主研发的 合成 ，此后RNA干扰 (RNAi)迅速成为最常用的基础研究工具 。 纳米载药系统。国际制药企业近期的动作表明，小核酸制药再度 2006年，Fire和Mello因发现这一现象被授予了诺贝尔医学奖。 成为制药行业的热点，未来将加速发展。 随后，诺华、辉瑞 、罗 氏、葛兰素史克 (GSK)、赛诺菲安万特 、阿斯 从小核酸产业发展阶段来看，包括中国在 内的全球小核酸制 利康 、武田和协和等国际医药巨头公司强力介入，争相在小核酸 药产业正处于产业孕育期。全球小核酸制药产业的发展集中在药 领域进行布局。截至2010年，国际医药巨头通过收购、投资合作、 物开发阶段。国外小核酸制药公司 目前已有二十几种小核酸药物 自行研发等方式投入近百亿美元用于小核酸药物研究，但 由于技 处于临床 I期或 Ⅱ期研究中，涉及癌症 、糖尿病 、呼吸系统、眼部 术研发上的问题，大型制药公司逐渐对 RNAi技术失去了信心。 疾病和神经系统疾病等领域的治疗药物。其他有 170多项药物处 小核酸制药产业分为上游、中游、下游 3个环节，上游环节指 于临床前研究中，目前尚无药物进入Ⅲ期临床试验。国内小核酸 研发阶段，包括基础研究和药物发现；中游环节是药物开发阶段， 产业发展也已进行到临床研究阶段，相关药物近期将进入临床试 包括临床前试验和临床研究等内容；下游环节指药物的生产和销 验。从我国药物研发的成果来看 ，小核酸产业发展虽然稍