人基因治疗的研究概况.pdfVIP

细胞后hFIX表达量的方法，并同时反映病毒载体的感染能力。 在制品的外源病毒检查中由于腺相关病毒为复制缺陷型单链DNA病毒，只有在辅助病毒的参与下才 能进行复制扩增，由于辅助病毒的致病性，因此其在终产品中的控制十分重要，首先通过PCR在核酸水平对 辅助病毒的残留片段进行了限量控制，其次以空斑法确定在终产品中没有完整、具备感染能力的辅助病毒， 人类疾病的病因，但由于其理化性质的特殊性，它对腺病毒、腺相关病毒载体的生产是一种重要的污染成分， 我们采用PCR方法，针对wtAAV的特殊序列进行扩增，对终产品中的wtAAV进行限量控制。 常毒性实验；同样从制品整体角度确保了安全性；而针对我国具有自主知识产权的腺相关病毒载体工艺，我 相应指标要求提高了lo倍。 国外对基因治疗产品的控制主要以病毒载体特有的理化性质为重点，本研究在与国外保持一致并有所 创新的同时，对制品的生物学活性和安全性评价又进行了强调。因病毒载体的共有特性，本研究不仅能够指 导以腺病毒、腺相关病毒为载体的基因治疗药物质量控制，而且对其他病毒载体的质控方法与质量标准的建 疗指导原则，并为我国“人基因治疗申报临床实验指导原则”及相关法规的编纂制订提供了实验依据， 本研究建立的我国病毒载体类基因治疗药物质量控制技术平台，可确保产品质量可控、安全有效，质量 可控，促进我国创新药物产业化