医药企业中药物经济学研究的设计和实施--关于研究内容和时间点的安排.pdfVIP

医药企业中药物经济学研究的设计与实施 ――关于时间点与研究内容的安排 陶立波 1. 本文档的意义      本文档的 目的 ，是概括地阐述在医药企业中 ，针对本企业产品 ，如何实施、何时实施 药物经济学研究 ，从而能够为企业产品提供有价值的支持。谨供医药企业中相关工作人员 和业内同行参考。 2. 实施药物经济学研究的基本思路      医药企业中实施药物经济学研究的基本思路 ，是基于药品研发、上市、推广的时间流 程 ，与研发、医学、准入、营销、推广等团队合作 ，在合适的时间点介入合适的研究内 容 ，从而产生并传递有意义的信息 ，最终为产品的上市和推广提供有价值的帮助。 3. 药物经济学研究实施时间点和方法 a. 产品早期研发阶段 当药品尚处于研发早期时 ，成熟的医药公司将会对该产品的市场前景和 市场定位进行分析 ，以探讨产品未来的上市策略和推广策略。       在此阶段 ，药物经济学研究 ，可基于已有的疾病流行资料、临床治疗的 未满足需求、患者疾病负担、市场竞争者情况等因素 ，从药物治疗经济性方面 为新产品的市场定位、市场前景提 出参考建议 ，着重于阐述药物经济学方面的 “卖点”和“合适的市场定价范围”。     显然 ，与通常的市场营销分析不同 ，药物经济学分析所基于的 ，不是医 生、患者对于该产品的预期心理感受 ，而是与竞争对手相比理性的性价比数 据 ，从而提供基于社会理性的药品应用前景和定价范围分析。 b. III期临床研究设计阶段 新产品通过I、II期临床研究后 ，其用药方式、适应症、安全性、有效性 等方面已经积累 了一定的信息。III期临床是大规模验证新产品安全性和有效性 的阶段 ，其研究结果往往将直接应用于药物经济学研究。因此 ，在III期临床研 究设计阶段 ，药物经济学人员应该介入讨论 ，以保证临床研究结果的适用性。 具体而言 ，药物经济学人员应该提 出意见的阶段在于 ： 1.对照品选择。药物经济学研究需采用经典的、市场上最主流的、医疗保险 目 录中最主要的产品作为对照 ，即阳性对照 ，而临床研究经常使用安慰剂对照 ， 这是需要药物经济学研究人员提 出建议和讨论的。 2.观察指标选择。药物经济学研究 ，通常需要各种与资源消耗相关的医学事件 发生时间和概率 ，以及对长期终点有指示作用的医学指标 ，而临床研究通常倾 向于选择短期性的、与主要临床治疗指标有关的临床指标。这也是需要协调 的。 3.观察时间选择。为观察或推断长期终点指标 ，药物经济学研究需要较长的观 察时间 ，通常至少1-2年 ，而临床研究设计经常是数月。 4.效用指标测量。药物经济学中为计算健康调整生命年 （QALYs ），需要 了解 不同疾病阶段人们的生活质量指标 ，但临床研究中有时并不测量生命质量指 标。       以上药物经济学和临床研究的区别 ，需要药物经济学研究人员及早提 出 ，和临床研究部门进行协商。当然 ，基于临床研究的 目的 ，很多时候并不能 满足药物经济学研究的需要 ，此时 ，药物经济学研究者应该单独设立研究项 目 ，与临床研究平行进行 ，以搜集需要的数据。 c. 新产品上市前阶段 新产品在III期临床试验后期 ，在安全性和有效性结果已经比较明确的时 候 ，将开始规划上市营销策略。通常 ，在III期临床报告产生后 ，向SFDA提 出 申请并最终获得批准 ，大致需要1-1.5年时间。在这个时间段内 ，药物经济学 应该开展一系列研究 ，以支持其上市、定价、推广。   i. 基础性研究阶段 第一个药物经济学研究阶