基因治疗的_3Y_问题和原则.pdf

遗 　传 HER EDI TA S ( Beijin g) 25 (5) :577～580 ,2003 争鸣与讨论 基因治疗的“3Y ”问题与原则 胡春松 (江西医学院心血管病研究所 ,南昌 330006) 摘 　要 : 以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景的治疗人类疾病的方法。然而,当前人类疾病 基因治疗应用的限制主要是转基因方法的潜在风险、相对低效率和靶基因的胞内稳定性。因此 ,我们总结其为基 ( ) ( ) ( ) 因治疗的“3 Y”问题 ———安全性 safety 、有效性 efficacy 和稳定性 stability ,并认为这也是人们应遵守的基因治 疗的“3 Y”原则。 关键词 :基因治疗 ; 载体 ; 靶基因 ; 安全性 ; 有效性 ; 稳定性 ( ) 中图分类号:R394 　　　文献标识码 :A 　　　 文章编号 :0253 - 9772 2003 05 - 0577 - 04 “3Y ”Problem and Principle in Gene Thera py HU ChunSong ( ) Instit ute of Cardiovascular Disease , Jiangxi Medical College , N anchang 330006 , Chi na Abstract :Somatic gene therapy based on nonviral and viral vectors is an attractive approach for treatment of human dis eases. However ,the application of gene therap y to human disease is currently hampered by potential hazards of methods of gene delivery ,the relatively low efficiency and intracellular stability of target gene. Therefore ,we summarized them as the ( ) “3 Y”problems ——— safety ,efficacy and stability and also think people should abide the “3 Y”principles in gene therap y. Key words :gene therap y ; vector ; target gene ; safety ; efficacy ; stability 　　以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前 (