各国基因治疗法律保护异同.docVIP

各 国 基 因 治 疗 的 法 律 保 护 的 异 同 院系：公共卫生学院 专业年级：预防医学2011级 学号：1102501425 姓名：王青青 各国基因治疗的法律保护的异同 美国Gelsinger基因治疗副反应事件18岁的格尔辛基（Jesse Gelsinger）因临床试验的某些失误而于1999年9月17日死亡。格尔辛基是世界上首位由基因治疗导致丧生的患者。他患先天性鸟氨酸甲酰氨基转移酶（OTC）缺乏症（X连锁性遗传病）病症，在男性身上较严重，往往引起新生男婴患者的死亡。此次事件发生与宾夕法尼亚大学在基因治疗中急于上临床、忽视试验规则有很大关系，此次事件对基因治疗产生了一些负面影响，美国各界对此极为关注。美国FDA和美国国立卫生研究院（NIH）对此事件进行调查的结果认为：1）考虑到男性患者的症状较重，首批18例试验者原应只包括女性，但研究人员却把格尔辛基列为第18例临床试验者； 　　2）格尔辛基参加临床试验前，其血氨值已偏高，本不应列为试验对象，但宾夕法尼亚大学仍对其实施基因治疗； 　　3）对格尔辛基采用了门静脉注射最大剂量的重组病毒（1X1014VP）。临床尸检和实验室检查结果表明，门静脉大剂量注射重组病毒激发了机体致命的免疫反应，导致病人多器官衰竭而死亡。 　　4）结论：临床试验存在违规行为，而与进行的基因治疗的制品本身无直接关系。美国FDA和美国NIH的重组DNA顾问委员会负责人认为，绝大多数基因治疗临床试验没有明显的和不可预见的风险，基因治疗的主流是好的，是具有十分广阔前景的领域，我们应坚持而不是放弃。2000年3月7日，为进一步加强临床试验监查力度，FDA和NIH公布了两项新措施：制定了基因治疗临床试验监查计划；（2）定期开办基因治疗安全性专题研讨会。 　　2000年3月10日，NIH否决了一项由少数激进分子提出的停止基因治疗临床试验议案，认为现在需要做的是呼吁政府尽快完善基因治疗临床试验法则，加大政府的临床监查力度，使基因治疗沿着更为安全的轨道开展。 　　法国气泡儿童事件该事件发生在由Alain Fischer 和 Cavazzanna-Calvo及其同事负责在法国巴黎Necker Enfants Malade 医院实施的SCID-X1基因治疗临床试验中。X染色体相关联的重症联合免疫缺陷病（SCID-X1）是一种单基因遗传病(即IL2RG/γc基因有缺陷，该基因编码IL-2受体的γ亚单位)，表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷。如果不治疗的话，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID-X1的常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。因此，从理论上讲，基因治疗是从根本上治疗该病的新方法。法国进行的该项临床试验中，10个受试婴儿中有9名儿童的免疫力得到了恢复，并能够离开无菌病房，回到家中生活。而据2002年10月3日报导，其中1例发生了严重的毒副作用。基因治疗将近3年后（分别为30及34个月），观察到了9名已康复的受试婴儿中有2例（P4、P5病例）相继表现出T细胞白血病的症状。法国政府立即终止了该项试验。美国FDA也决定暂停同类以逆转录病毒为载体的用于血液干细胞的基因治疗临床试验，而以腺病毒等其它载体所进行的基因治疗临床试验不受影响，照常进行，美国基因治疗协会(ASGT)对此表示支持。英国则表示不会停止这类基因治疗临床试验。在意大利的米兰，类似的临床试验仍在进行。研究者们认为，从理论上讲，此疗法可以导致白血病，因为逆转录病毒是将其基因组DNA随机整合到宿主细胞染色体DNA上，这样就有可能插到某个癌基因附近而引发癌症。但同时也强调，在过去所有参加基因治疗试验的病人中，从未出现过白血病。美国基因治疗协会（ASGT）主席Joseph Glorioso博士说，事实上基因治疗项目的前景是很好的，拯救了许多儿童的生命。自1990年美国国家卫生研究院（NIH, National Institute of Health）批准实施的世界首例基因治疗成功以来，至1999年底，全世界已经批准的临床实验方案达400多个，5000多名患者接受了治疗。 由于人类基因图谱显示，人类的疾病可以说都是基因病，因此，科学家预言，基因治疗将成为本世纪后期最主要的治疗方式，绝大多数患者将受惠于它。然而，就目前来说，基因治疗刚刚开始，技术还很不完善，许多人一时还难以接受，特别是种系基因治疗遭到了普遍反对。尽管如此，种系基因治疗所体现的优越性却让倍受疾病折磨的患者看到了希望，有的国家已开始检讨本国关于严禁种系基因治疗的法律管制模式的合理性。我国与其他有能力进行基因治疗的国家一样，法律明文规定禁止种系基因治疗。在世界种系基因治疗管制模式有所松动、政府反思禁止模式的合理性、科学家