干细胞及其在神经肌肉疾病治疗中的应用.pdfVIP

堕压塑丝皇生理堂壁查：垫唑至!旦!笙!!鲞笙!塑： [文章编号]1009—5934(2004)-03～0177—05[文献标识码]A[中图分类号]Q343；R746 ·综述· 干细胞及其在神经肌肉疾病治疗中的应用 解燕春综述；卢祖能审校 [关键词]干细胞；卫星细胞；生肌干细胞；生肌调节因子；神经肌肉疾病；细胞移植；基因治疗 近年来运用干细胞重建或修复组织的观念颇受 种组织内密切相关的几种细胞类型；②多能干细胞 stem 关注。其实，早在lo多年前就提出了对神经肌肉疾 (moltipotentcell)：可分化为一系列表型，通常 病进行干细胞治疗的可能性。我们可以从骨髓移植 限于单一组织中；③多能细胞(pluripotentcell)：它 成功地治疗造血系统疾病得到启示，包括遗传性疾 与多能状态(mutipotentstate)的区别是．其潜在的 病如免疫缺陷和地中海贫血，以及获得性疾病如白 表型范围更大，通常涉及几种组织，如胚胎干细胞 血病。 stem (embryonic 近年来的研究表明，具有高度分化潜能的干细 tentstem cell)：具有分化为所有组织中所有类型细 胞广泛分布于全身，并在相应组织中分化为各种不 胞的能力。全能干细胞通常是指胚胎干细胞，但严 同的细胞类型。这一发现使人们将干细胞重建组织 格讲应该指早期桑葚胚的分裂球，它可生成生胚胎 的观念推广到其它组织。这无疑对于发育细胞生物 组织及胚胎外组织。 学具有革命性的意义。它是否具有实际运用价值还 值得指出的是，成熟哺乳动物的分化表型主要 很难说。多年来仅有少数人认为干细胞在几种公认 建立在不断更新的组织之上，如血液和皮肤组织，但 的组织以外的组织中有治疗价值，近来的研究证实 不能肯定具有相同潜能的细胞在更新能力相对低下 了这一点。干细胞不仅能够重建受损或缺损的组 的组织中能否实现同样的功能。例如，某一多能细 织，而且还能将具有某种基因的细胞导入缺乏该基 胞或多能干细胞能将衰竭的骨髓完全重建为一个造 因的组织，特别是肌肉组织中。现在人们努力探讨 血器官，但却无法重建缺乏前体细胞的骨骼肌。 在何种程度上于细胞能运用于各种组织的修复、替 代，尤其是中枢神经系统、心脏及骨骼肌。本文试图 2骨骼肌中存在生肌干细胞的证据 对干细胞作为神经肌肉系统疾病的治疗手段及其应 1961年Mauro首次在青蛙的肌肉中发现卫星 用前景进行客观评价。 细胞，它是位于肌纤维肌膜与基膜之间的静止的细 1什么是干细胞 胞。随后Armand等口3证实在成年鸟类及哺乳动物 中也存在卫星细胞。卫星细胞负责骨骼肌的生长、 干细胞最简单的定义或许莫过于Anderson[1] 维持、修复，它是生肌前体细胞(myogenicprecusor 等学者的观点：能够自我更新，并可产生至少一种细 cell)的主要来源。出生时卫星细胞大约占骨骼肌细 胞类型的细胞。简而言之，千细胞是指具有多种分 胞核的32％，而在成年小鼠则下降至不足5％。出 化潜