中药单体与有效部位新药研发思路、.pptVIP

中药单体及有效部位新药研发的思路、技术要求及有关问题 周 俊 （中国科学院昆明植物研究所） 二ΟΟ六年九月 ? 一、广义中药（传统中药、民族药、民间药）单体的研发 ??(一）天然药物单体（Natural pure compound drug）与一般纯化合物或新化合物不同，是指一类有治疗作用或有益健康的单体，根据单体的重要程度，可分为三类： 1.先导化合物：这是研发新药的主要追求。它本身已可作药用，但有某些不足，如毒副作用稍大、作用强度不够、物理和化学性能欠佳等。但是它通过合成（手性碳 ≤ 2，合成难度中等）、结构修饰与简化形成一类新的疗效更好的药物。先导化合物能治疗重大疾病则更有价值。 2．候选化合物：重要性逊于先导化合物，有成药的可能性，也有通过修饰成药的空间，甚至修饰成新的拥有知识产权物质，如某些黄酮苷是已知化合物，可利用羟基修饰，又如联苯双酯（bifendate）。 （二）??药用单体的研发思路 1．??? 一般思路 （1）建立提取物库，分传统中药库、民族药库、民间药库、无使用背景生物库，有药用背景的药物库机率较大。 （2）筛选：大通量筛选（适用大的研发机构），针对某一疾病建立筛选模型（适用中小企业或课题组）。 （3）筛选模型：酶（如HIV-RT酶、肝、心）、细胞（如肿瘤）、组织（如血管条、子宫条）、小鼠等实验动物。 （4）药理和毒理研究。